임상 실패의 함정을 피한 자, MASH 대박을 잡는다

최근 Resmetirom과 Semaglutide가 잇따라 가속승인을 받으며 대사질환 치료제 시장이 뜨겁게 달아오르고 있습니다. 하지만 단순히 '승인'이라는 결과만 보면 안 됩니다. MASH(비알코올성 지방간염) 임상 데이터는 환자 군 선정, 투약 기간, 용량 등 미세한 변수에 따라 결과가 극명하게 갈리기 때문입니다. 특히 초기 소규모 임상에서 통계적 유의성을 놓쳤다고 해서 실패로 단정짓기에는 너무 큰 함정이 숨어 있습니다.

대표적인 사례가 Novo Nordisk의 Semaglutide입니다. 이 약물은 임상 2상 당시 F1~F3 환자 약 80명씩을 대상으로 최대 용량 0.4mg으로 시험했지만, 섬유화 개선 수치에서 통계적 유의성 달성에 실패했습니다. 그러나 이후 환자 군을 중증도인 F2~F3로 좁히고, 대상자를 600명으로 늘리며 용량을 2.4mg까지 높이자 임상 3상에서 반전되어 결국 FDA 가속승인을 받았습니다. 이는 '어떻게 임상을 설계하느냐'가 승패를 가른다는 것을 보여주는 생생한 교훈입니다.

소규모 실패도 기회다: 빅파마의 M&A 물결이 증명하는 구조적 변화

지금 주목해야 할 핵심은 '임상 2상의 작은 실패'가 곧 '기술 이전(Tech-out)' 또는 '인수(M&A)'로 이어질 수 있다는 점입니다. Akero의 Efruxifermin은 소용량에서 통계적 유의성은 못 받았지만, 대규모 임상 3상을 통해 섬유화 개선율 51%라는 놀라운 성과를 보였고, 이는 Novo Nordisk가 52억 달러에 회사를 인수하는 결과로 이어졌습니다. 또한 Roche는 89Bio의 Pegozafermin을 35억 달러에 인수했습니다. 즉, 현재 진행 중인 국내 MASH 개발사들의 임상 결과가 완벽하지 않더라도, 잠재력이 보인다면 글로벌 빅파마의 눈길을 끌 수 있는 구조적 기회가 열려 있습니다.

첫째, 디앤디파마텍의 DD01이 소규모 임상에서 효능 지표 간 상관관계가 뚜렷하지 않거나 통계적 유의성조차 달성하지 못한다면, 시장 기대감이 급락할 수 있다. 둘째, 글로벌 경쟁사들의 임상 3상 결과가 예상보다 부진할 경우, 전체 MASH 산업에 대한 투자 심리가 위축되어 관련주 전반이 동반 하락할 수 있다.